文章来源：E药脸谱网作者：杨昕媛
年8月6日，诺华肿瘤（中国）在京举办新闻发布会，宣布骨髓纤维化治疗新药捷恪卫（磷酸芦可替尼）正式上市。此时距离捷恪卫在中国获批刚过5个月时间。
骨髓纤维化在我国发病率为0.4~0.6/10万人，多发于中老年人，患者整体中位生存时间是5.7年。目前，捷恪卫是全球唯一获批治疗这一疾病的靶向药物。
年，捷恪卫全球销售额达到8.53亿美元，受益于全球骨髓纤维化市场的扩容，捷恪卫在H1保持2位数的增长。诺华年二季报显示，在Jakavi、Promacta、Tafinlar、Mekinist等带动下（不含格列卫），诺华肿瘤销量增长了9%。
“捷”击骨髓纤维化致病源头
芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物，能够延缓骨髓纤维化的进程，延长生存，还可以改善患者的症状，提高生活质量。鉴于芦可替尼的卓越疗效，它已成为欧洲肿瘤内科学会（ESMO）、英国、德国、美国国家综合癌症网络（NCCN）指南推荐的骨髓纤维化治疗药物，并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》（年版）的推荐。
骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤。这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统，而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状，比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱；以及一些相关的全身症状，比如明显的消瘦、盗汗。作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。
芦可替尼是世界上第一种也是中国目前唯一一种，针对骨髓纤维化的致病机制——-JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。因此，芦可替尼的靶向作用使骨髓纤维化（MF）从根源上获得治疗，它改变了治疗格局，被誉为骨髓纤维化疾病治疗的一座新的里程碑。
改善症状，“恪”制疾病进展
据中华医学会血液学分会现任主任委员王建祥教授介绍，骨髓纤维化对患者生存及生活质量的严重影响不容忽视。造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展，甚至达到治愈。过去针对骨髓纤维化没有特别有效的治疗方式，只是用传统的药物来控制疾病进程或者减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但很多患者并不适用。因此，骨髓纤维化治疗需求的缺口很大。芦可替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识，研发出的靶向治疗药物。它通过阻断异常JAK-STAT的信号通路，来达到控制疾病的目的。目前临床实验数据表明，芦可替尼不论是控制症状还是延长寿命，都显示出有效性，为骨髓纤维化治疗领域提供了一种全新的治疗选择。
据悉，中华慈善总会捷恪卫患者援助项目也将在年内启动，为符合援助条件的患者实现规范治疗保驾护航。
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