骨髓纤维化的治疗进展

最新的研究结果显示Pacritinib有望用于治疗骨髓纤维化，即使骨髓纤维化合并有血小板减少也可以用该药治疗。年FDA批准了芦可替尼用于治疗骨髓纤维化，但是该药对合并血小板减少的患者并不安全。芦可替尼的说明书要求患者的血小板大于5万才能应用。在PERSIST-2研究中，Pacritinib能够有效缩小肿大的脾脏。骨髓纤维化患者常常合并有血小板减少，这限制了芦可替尼的使用，而Pacritinib不会像芦可替尼一样引起贫血和血小板减少。使得更多的骨髓纤维化患者可以用Pacritinib治疗。

Pacritinib是一种口服激酶抑制剂，特异性抑制JAK2，FLT3，IRAK1和CSF1R而对JAK1抑制作用很小。Pacritinib抑制的激酶与芦可替尼抑制的激酶不同。芦可替尼同时抑制JAK1和JAK2，芦可替尼不但缩小脾脏，还导致贫血和血小板减少。目前认为Pacritinib用于治疗血小板太低而不能用芦可替尼治疗的骨髓纤维化或者芦可替尼失败的患者的二线治疗。

骨髓纤维化是一种罕见血液癌症，常见脾肿大，全血细胞减少。Pacritinib改善了一系列的症状，减少患者输血。

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