研究者开发了一种新的基因治疗肌肉萎缩的方法。在一个新建立的生物技术风险投资的资助下，研究者正在努力工作，希望能够用于对人类患者的临床实验。研究报告题目为《Smad7基因递送阻止了癌症实验鼠的肌肉萎缩》，发表在《科学转化医学》杂志上。
文章详细的描述了，科学家在这次试验中怎样设法抑制限制肌肉生长的荷尔蒙myostatin在心脏和骨骼肌中的表达，有效地阻止了癌症实验鼠的肌肉萎缩，没有产生任何严重的副作用。在先前的研究中抑制myostatin策略产生的副作用让研究者感到棘手。
研究者在研究治疗肌肉疾病，如肌营养不良等和恶病质（癌症患者后期的肌肉退化萎缩）的治疗方法时，早就把眼光放在抑制myostatin策略上。myostatin扮演了肌肉刹车的作用，通过平衡新的肌肉的生长和老的肌肉退化，避免长出太多的肌肉。
如果能够把这一控制肌肉生长的刹车打开。肌营养不良和恶病质患者肌肉生长的速度就会快于肌肉退化萎缩的步伐。目前研究者已经开发了许多策略抑制myostatin的表达来治疗肌肉疾病。但是不幸的是myostatin在人体的其他部分也扮演的角色，因此抑制myostatin后在增加肌肉生长的同时，也会产生许多严重的副作用。
4年前华盛顿大学的研究者开始开发一种新的基因治疗方法，用来抑制骨骼肌和心肌中myostatin的表达，而不抑制其他组织的myostatin的表达。研究者用腺相关病毒装载Smad7基因递送到肌肉组织，该基因会合成一种叫做Smad7的因子，该因子会抑制两种被myostatin激活的因子，通过这样的方法myostatin的表达受到抑制。
主要的研究者Rodgers，他的父亲死于癌症恶病质，他的外甥是一位杜氏肌营养不良患者，因此他对研究患者的肌肉的生长有着浓厚的兴趣。他目前已经建立了一个生物公司AAVogen，希望把最新的研究成果带入对于患者的临床实验。
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翻译：林宗雄
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
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