Pacritinib治疗骨髓纤维化的疗效

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Pacritinib是一种Janus激酶2（JAK2），JAK2（VF）和Fms样酪氨酸激酶3抑制剂不能抑制JAK1。1期研究证实它对原发性和继发性骨髓纤维化（MF）有良好的疗效。发表于《blood》杂志的一项多中心2期研究进一步证实了pacritinib治疗MF患者的安全性和有效性。

合格患者的临床脾肿大通过标准疗法难治控制，有些患者通过中危或高危Lille评分新诊断为脾肿大。任意等级血细胞减少的患者都是合格的。

试验纳入35名患者,在登记时，40%的患者血红蛋白10g/dL，43%的患者血小板?×/L。一直到24周，通过MRI进行评估，26名评估患者中有8（31%）名患者的脾体积减少≥35%，通过身体检查，33名患者中有14名患者的脾大小减少≥50%。除了疲劳，其它MF的所有症状的中位改善≥50%。1或2级腹泻（69%）和恶心（49%）是最常见的治疗突发不良反应。9（26%）名患者因不良反应（4级）而中止研究药物治疗。

图1MRI检测最佳脾体积改变百分比

图2身体检查最佳脾长度百分比变化

Pacritinib是一种治疗MF的有效药物，为先前存在贫血和血小板减少症的患者提供了一种潜在治疗方案。

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