CTI：FDA大哥，本宝宝已经依照指示，做出了相应研究，虽然不是特别好，但整体还不错，您看，这试验暂停能不能解除呢？
年8月29日，CTIBioPharma(CTI生物制药，年5月之前名为CellTherapeutics)公布了最新的临床III期PERSIST-2试验的首要数据，主要研究Pacritinib用于晚期骨髓纤维化，且血小板计数≤10万/μl的高危患者。
试验表明，和最佳可用的治疗(BAT)相比，包括Ruxolitinib(Ruxolitinib是由Incyte和诺华联合开发，于年11月16日获美国FDA批准，这是一种Janus相关激酶JAK1和JAK2的抑制剂，适用于中等或高危骨髓纤维化的治疗，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症骨髓纤维化和原发性血小板增多症骨髓纤维化患者，去年的年销售额达10亿美元以上)，统计学显著改善脾体积减少(SVR)。
口服Pacritinib是一种JAK2蛋白激酶抑制剂，在一个随机的临床试验中，血小板减少症患者的SVR显著改善，包括那些对JAK2抑制剂不能完全起效和完全不起效的患者。
早在年11月，CTI生物制药与BaxterInternational达成全球授权，合作开发和商业化Pacritinib。在年,Baxter(现在的Shire)与CTI生物制药共同宣布这个药获得FDA的快速跟踪状态。今年2月，CTI生物制药遭到FDA搁置了部分Pacritinib的IND申请，那时候PERSIST-2已完成了招募工作。后来，FDA又要求CTI生物制药暂停所有研究，因为该药不良反应，包括颅内出血、心脏衰竭、心脏骤停等，而且用药组的死亡率高于安慰剂组，CTI股价下跌将近50%。后来，监管机构建议进行剂量研究，提交这两个临床III期的研究报告。
现在，发布PERSIST-2的一些最新结果，与诺华的Jakavi(Ruxolitinib)相比，虽然招募了人，但只有人完成了12周的试验(由于被FDA暂停)。PERSIST-2试验满足一个联合的主要终点，和Jakavi(Ruxolitinib)相比，对于血小板计数≤10万/μl的晚期骨髓纤维化高危患者，SVR确实显示出显著的改善。但遗憾的是它未能满足另一个联合的主要终点。
CTI生物制药表示"我们非常感谢调查员以及最重要的指导委员会的支持和贡献，也非常感谢参与试验的患者，尽管目前试验的结果较乐观、但临床暂停仍有效。
不过这个结果还是使CTI生物制药的股价有一个15%的上升。
~点击阅读原文浏览更多资讯~
小新赞赏
推荐文章
热点文章
